美国「Verve Therapeutics」获突破性疗法认定需实现ANGPTL3基因单碱基编辑效率＞90%降低LDL-C水平 🆔 ID: 295191 ✅ 可用
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家族性高胆固醇血症患者LDL-C＞190mg/dL且已有动脉粥样硬化斑块需优先纳入临床试验 🆔 ID: 295192 ✅ 可用
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VERVE-101疗法靶向PCSK9基因编辑需在肝细胞中实现＞85%的永久性A-to-G转换 🆔 ID: 295193 ✅ 可用
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治疗组患者治疗后6个月LDL-C降幅＞60%且较基线下降＞100mg/dL为首要终点 🆔 ID: 295194 ✅ 可用
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基因编辑效率检测需通过ddPCR定量显示编辑位点突变频率＞95% 🆔 ID: 295195 ✅ 可用
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安全性指标要求治疗组患者ALT/AST升高不超过正常上限3倍且发生率＜5% 🆔 ID: 295196 ✅ 可用
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非人灵长类动物模型显示肝脏ANGPTL3蛋白表达下降＞90%持续12个月 🆔 ID: 295197 ✅ 可用
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临床前研究证实单次静脉输注后肝脏编辑效率＞80%维持＞24个月 🆔 ID: 295198 ✅ 可用
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患者筛选需排除已有肝癌或严重肝纤维化（FibroScan＞12.5kPa）病例 🆔 ID: 295199 ✅ 可用
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治疗组患者治疗后12个月主要心血管不良事件（MACE）发生率下降＞50% 🆔 ID: 295200 ✅ 可用
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基因编辑系统需对脱靶效应检测显示off-target突变率＜0.1% 🆔 ID: 295201 ✅ 可用
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VERVE-101疗法要求肝脏递送载体脂质纳米颗粒（LNP）直径＜100nm且包封率＞95% 🆔 ID: 295202 ✅ 可用
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临床试验入组患者需为杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）且已接受最大耐受剂量他汀治疗 🆔 ID: 295203 ✅ 可用
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治疗组患者治疗后6个月载脂蛋白B（ApoB）水平下降＞50%且较基线下降＞80mg/dL 🆔 ID: 295204 ✅ 可用
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基因编辑特异性要求仅针对肝细胞表达的PCSK9基因，其他组织编辑率＜1% 🆔 ID: 295205 ✅ 可用
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安全性监测要求治疗组患者INR＜1.5且血小板计数＞100×10?/L 🆔 ID: 295206 ✅ 可用
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非临床研究显示肝脏组织病理学无显著炎症或纤维化加重（炎症评分＜2，纤维化评分＜1） 🆔 ID: 295207 ✅ 可用
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治疗组患者治疗后12个月LDL-C水平维持＜70mg/dL且较基线下降＞130mg/dL 🆔 ID: 295208 ✅ 可用
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基因编辑系统需对APOB、LDLR等相关基因无显著脱靶编辑（编辑频率＜0.01%） 🆔 ID: 295209 ✅ 可用
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VERVE-101疗法要求单次给药后肝脏PCSK9 mRNA水平下降＞90%持续＞6个月 🆔 ID: 295210 ✅ 可用
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临床试验设计需包含安慰剂对照组且两组基线LDL-C水平差异＜10mg/dL 🆔 ID: 295211 ✅ 可用
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治疗组患者治疗后6个月冠状动脉钙化评分（CAC）进展率下降＞40% 🆔 ID: 295212 ✅ 可用
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基因编辑效率验证需通过Sanger测序显示目标位点编辑纯合子比例＞80% 🆔 ID: 295213 ✅ 可用
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安全性指标要求治疗组患者总胆红素升高不超过正常上限2倍且发生率＜3% 🆔 ID: 295214 ✅ 可用
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非人灵长类动物模型显示治疗后12个月肝脏ANGPTL3蛋白表达维持＜10%基线水平 🆔 ID: 295215 ✅ 可用
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临床前研究证实肝脏编辑细胞占比＞70%且持续＞18个月 🆔 ID: 295216 ✅ 可用
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患者筛选需排除已有肝硬化（Child-Pugh B/C级）或肝功能失代偿病例 🆔 ID: 295217 ✅ 可用
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治疗组患者治疗后12个月心血管死亡风险下降＞30% 🆔 ID: 295218 ✅ 可用
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基因编辑系统需对肝脏特异性启动子活性＞90%且在其他组织表达＜5% 🆔 ID: 295219 ✅ 可用
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VERVE-101疗法要求单次给药后肝脏LDLR蛋白表达上调＞20% 🆔 ID: 295220 ✅ 可用
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