脊髓性肌萎缩症（SMA）：采用诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），治疗后第12个月，患儿运动功能改善率（CHOP - INTEND量表评分提高≥4分）达90%（Ⅰ型SMA患儿基线CHOP - INTEND评分≤20分，Ⅱ型和Ⅲ型患儿也有显著改善），运动里程碑达成率（如独坐、独站、独走等按年龄阶段评估）提升30% - 60%（与未治疗患儿对比），12个月随访时无严重不良反应发生率≥95%（主要监测肾毒性、血小板减少等指标） 🆔 ID: 302313 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）Ⅰ型患儿，治疗后6个月，呼吸功能改善（最大吸气压MIP和最大呼气压MEP分别提高≥10%和≥15%）率达70%（通过肺功能检测），住院频率降低≥60%（因呼吸衰竭等并发症住院次数对比治疗前12个月数据），12个月生存率从未治疗时的约50%提升至85% 🆔 ID: 302314 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因治疗（Zolgensma，AAV9 - SMN1基因疗法），单次静脉输注后1个月，患儿外周血单个核细胞（PBMC）中SMN1基因mRNA表达水平提升至正常水平的≥80%（qPCR检测），治疗后3个月，运动功能（CHOP - INTEND量表评分提高≥6分）改善率≥85%（Ⅰ型SMA患儿也能实现显著运动功能进步），12个月随访时无严重不良反应（如肝毒性、免疫反应等）发生率≥98% 🆔 ID: 302315 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：基因治疗（Zolgensma）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）Ⅰ型患儿，治疗后6个月，患儿能够实现独坐（持续时间≥10秒）的比例从治疗前的≤10%提升至≥70%（运动发育里程碑评估），吞咽功能改善（经口进食量增加≥30%，误吸发生率降低≥50%）率≥60%（通过洼田饮水试验等评估），12个月时生存率≥90%（对比未治疗患儿生存率显著提高） 🆔 ID: 302316 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）Ⅱ型患儿，治疗后12个月，患儿上肢功能（如抓握力量、上肢活动范围）改善率（通过九孔柱测试、上肢关节活动度测量等评估）≥40%，行走能力（Ⅱ型中有一定行走基础的患儿，行走距离和稳定性改善）提升率≥30%（6分钟步行距离测试或日常观察评估），治疗期间不良反应（主要是注射部位反应、发热等轻微反应）发生率≤10% 🆔 ID: 302317 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗（Zolgensma）后，对患儿进行18个月随访，神经肌肉接头（NMJ）功能（通过神经重复电刺激试验、单纤维肌电图检测等评估）改善率≥70%，肌肉萎缩程度（通过肌肉容积测量，如MRI或超声评估）减缓率≥50%，患儿生活质量（通过儿童生活质量量表PedsQL评估）提升≥30% 🆔 ID: 302318 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：诺西那生钠联合康复训练（如物理治疗、作业治疗）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）Ⅲ型患儿，治疗后6个月，患儿运动功能（如跑步速度、上下楼梯能力）改善率≥50%（通过标准化运动功能测试评估），肌肉力量（通过徒手肌力检查MMT评估）提升率≥40%，治疗12个月时，因SMA相关并发症（如脊柱侧弯进展、关节挛缩）导致的二次干预（手术或特殊治疗）需求降低≥50% 🆔 ID: 302319 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：对于脊髓性肌萎缩症（SMA）新生儿筛查阳性患儿（出生后早期诊断），在症状出现前（6月龄内）启动诺西那生钠治疗，12个月时运动功能（CHOP - INTEND量表评分达到≥40分，接近正常同龄儿水平）正常化率≥60%，神经功能损伤（通过脑干听觉诱发电位BAEP、视觉诱发电位VEP等评估）发生率降低≥80%，长期随访（3 - 5年）无严重运动功能障碍发生率≥85% 🆔 ID: 302320 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：基因治疗（Zolgensma）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）后，对患儿进行24个月随访，心脏功能（通过超声心动图评估左心室射血分数LVEF、心脏大小等指标）维持正常率≥95%（对比未治疗患儿心脏功能逐渐衰退情况），骨骼发育（通过X线评估骨龄、骨骼形态等）正常率≥90%（减少因SMA导致的骨骼发育异常），身高增长速度（对比治疗前及同龄儿标准）提升≥20% 🆔 ID: 302321 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）过程中，通过定期监测脑脊液SMN蛋白水平（治疗后脑脊液SMN蛋白水平较治疗前提升≥3倍，ELISA检测），结合临床症状改善情况，治疗有效率（综合运动功能、呼吸功能等多方面评估）达85%（治疗6 - 12个月评估），且治疗有效的患儿在后续24个月随访中病情稳定或持续改善率≥80% 🆔 ID: 302322 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：针对脊髓性肌萎缩症（SMA）Ⅰ型患儿，采用诺西那生钠联合无创通气支持（如BiPAP呼吸机）治疗，治疗后3个月，呼吸衰竭发生率从治疗前的≥30%（未治疗或单纯药物治疗情况下）降低至≤10%，患儿血氧饱和度（SpO?）维持在≥95%（安静状态下）时间占比≥90%（24小时监测），6个月生存率≥80%（对比未联合治疗患儿生存率显著提高） 🆔 ID: 302323 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗（Zolgensma）后，对患儿进行12个月随访，神经源性膀胱功能（通过尿流动力学检查评估膀胱容量、压力、逼尿肌功能等）改善率≥60%，泌尿系统感染发生率（对比治疗前12个月数据）降低≥50%，患儿生活自理能力（如自主排尿、控制排便等）提升率≥40%（通过日常生活能力评估量表评估） 🆔 ID: 302324 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）Ⅱ型和Ⅲ型患儿，治疗18个月时，患儿精细运动功能（如手部抓握小物件、书写能力等，通过精细运动功能测试评估）改善率≥30%，认知功能（通过儿童智力测验，如韦氏儿童智力量表评估，对比治疗前及同龄儿标准）保持正常率≥90%（无因SMA导致认知倒退情况），社交能力（通过儿童社交行为评估量表评估）提升率≥20% 🆔 ID: 302325 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：基因治疗（Zolgensma）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）后，对患儿进行36个月随访，肌肉耐力（通过运动耐力测试，如持续运动时间、运动强度耐受等评估）提升率≥50%，疲劳感（通过患儿主观感受及疲劳量表评估）降低率≥40%，长期无严重运动功能衰退（对比治疗前运动功能水平）发生率≥85% 🆔 ID: 302326 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）过程中，结合营养支持治疗（如高蛋白、高热量饮食，必要时补充特殊营养制剂），治疗后6个月，患儿体重增长速度（对比治疗前及同龄儿标准）提升≥20%（维持正常生长发育所需的营养摄入），肌肉质量（通过生物电阻抗分析BIA或双能X线吸收法DXA评估）增加率≥15%，营养不良发生率（对比治疗前）降低≥50% 🆔 ID: 302327 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：针对脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿，采用诺西那生钠治疗并在康复治疗中加入水中运动疗法（如水疗康复训练），治疗后12个月，患儿关节活动度（通过关节量角器测量各关节活动范围）改善率≥40%，肌肉柔韧性（通过肌肉伸展性测试评估）提升率≥30%，疼痛感（通过视觉模拟评分法VAS评估患儿肌肉骨骼疼痛）降低率≥50% 🆔 ID: 302328 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗（Zolgensma）后，对患儿进行6个月随访，免疫功能（通过检测T细胞亚群、免疫球蛋白水平等评估）维持正常率≥95%（确保基因治疗未对患儿免疫系统造成不良影响），感染性疾病（如呼吸道感染、胃肠道感染等）发病率（对比治疗前12个月数据）降低≥30%，患儿整体健康状况（通过儿科综合健康评估量表评估）提升率≥25% 🆔 ID: 302329 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）Ⅰ型患儿，结合早期干预（如在出生后3个月内确诊并开始治疗），治疗后9个月，患儿头部控制能力（通过观察患儿自主抬头、转头等能力评估）改善率≥70%，视觉追踪能力（通过视觉发育评估量表评估）正常化率≥80%（对比未早期干预患儿），12个月时运动功能（CHOP - INTEND量表评分提高≥8分）改善显著率≥85% 🆔 ID: 302330 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：基因治疗（Zolgensma）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）后，对患儿进行12个月随访，睡眠质量（通过儿童睡眠问卷评估，包括入睡时间、睡眠持续时间、睡眠中断次数等指标）改善率≥50%，因呼吸问题导致的睡眠障碍（如夜间呼吸暂停、低通气等）发生率降低≥60%，患儿日间精神状态（通过家长和医生观察评估）提升率≥40% 🆔 ID: 302331 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）Ⅱ型患儿，治疗12个月时，患儿平衡能力（通过平衡功能测试，如单脚站立时间、闭目站立等评估）改善率≥30%，协调能力（通过协调运动测试，如双手交替拍球、踢毽子等评估）提升率≥25%，摔倒次数（对比治疗前3个月数据）减少≥40%，日常生活活动能力（通过Barthel指数等评估）提升率≥20% 🆔 ID: 302332 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗（Zolgensma）后，对患儿进行24个月随访，骨骼肌纤维类型（通过肌肉活检检测Ⅰ型和Ⅱ型肌纤维比例）改善率≥20%（趋向正常儿童骨骼肌纤维分布），肌肉代谢功能（通过检测肌肉能量代谢相关指标，如乳酸水平、ATP生成等）正常化率≥80%，患儿运动耐力（对比治疗前及同龄儿标准）提升率≥50% 🆔 ID: 302333 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）过程中，通过定期评估（每3个月一次）患儿运动功能（CHOP - INTEND量表评分、运动里程碑达成情况等），治疗有效且稳定的患儿比例（治疗12 - 24个月评估）≥80%，且这些患儿在后续长期随访（3 - 5年）中运动功能持续改善或保持稳定率≥75% 🆔 ID: 302334 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：针对脊髓性肌萎缩症（SMA）Ⅲ型患儿，采用诺西那生钠治疗并结合个性化康复方案（根据患儿具体运动功能障碍制定），治疗后18个月，患儿运动功能（如上下楼梯速度、跨越障碍物能力等）改善率≥40%，参与体育活动能力（对比治疗前及同龄儿标准）提升率≥30%，患儿自信心（通过儿童心理评估量表评估）提升率≥25% 🆔 ID: 302335 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：基因治疗（Zolgensma）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）后，对患儿进行12个月随访，神经传导速度（通过神经电生理检查，如运动神经传导速度MNCV、感觉神经传导速度SNCV检测）正常化率≥90%（对比治疗前神经传导异常情况），周围神经功能（通过评估神经反射、感觉功能等）改善率≥70%，患儿肢体感觉异常（如麻木、刺痛等）发生率降低≥60% 🆔 ID: 302336 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）Ⅰ型患儿，结合家庭康复指导（家长参与康复训练过程），治疗后6个月，患儿在家中自主运动能力（如自主翻身、坐起等简单动作）提升率≥50%（家长观察评估），家庭护理难度（通过家庭护理负担量表评估）降低率≥40%，患儿与家人互动交流（通过家庭观察和简单沟通测试评估）改善率≥30% 🆔 ID: 302337 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗（Zolgensma）后，对患儿进行36个月随访，学习能力（通过儿童学习能力评估量表，如认知、语言、阅读等方面评估）保持正常率≥90%（对比未治疗患儿可能出现的学习能力倒退情况），认知发展（通过儿童认知发展评估量表评估）与同龄儿差距缩小率≥50%，患儿在学校或幼儿园的适应能力（通过教师和家长评估）提升率≥40% 🆔 ID: 302338 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）Ⅱ型和Ⅲ型患儿，治疗24个月时，患儿脊柱侧弯发生率（通过脊柱X线检查评估）从治疗前的≥20%（未治疗患儿随着年龄增长可能出现的情况）降低至≤5%，关节挛缩发生率（通过关节活动度测量评估）降低至≤10%，患儿身体姿势（通过体态评估量表评估）正常化率≥80% 🆔 ID: 302339 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：基因治疗（Zolgensma）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）后，对患儿进行12个月随访，呼吸肌力量（通过最大吸气压MIP、最大呼气压MEP以及膈肌功能评估等检测）提升率≥50%，咳嗽能力（通过咳嗽峰流速测定等评估）改善率≥40%，因呼吸道分泌物清除困难导致的肺部感染（通过胸部X线检查和临床症状评估）发生率降低≥60% 🆔 ID: 302340 ✅ 可用
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脊髓性肌萎缩症（SMA）：诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）过程中，通过多学科团队（包括神经科医生、康复科医生、营养师等）协作治疗，治疗后12个月，患儿综合功能（运动、呼吸、营养、认知等多方面综合评估）改善率≥80%，患儿家庭满意度（通过家庭满意度调查问卷评估）≥90%，长期随访（2 - 3年）患儿生活质量（通过儿童生活质量量表PedsQL评估）提升率≥30% 🆔 ID: 302341 ✅ 可用
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