Prothena公司「PRX002」（抗α - 突触核蛋白单抗）Ⅲ期临床试验主要终点：接受治疗12个月后，患者日常活动能力（MDS - UPDRS第II部分评分）进展延缓40%（相较于安慰剂组） 🆔 ID: 305651 ✅ 可用
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「PRX002」目标人群：早期帕金森病（Hoehn - Yahr分期1 - 2期）患者，诊断依据UK脑库标准，入组时未接受左旋多巴治疗或接受稳定剂量≤300mg/d 🆔 ID: 305652 ✅ 可用
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「PRX002」给药方案：每4周静脉输注1次，剂量为1500mg（体重≥50kg）或1200mg（体重<50kg），治疗周期12个月 🆔 ID: 305653 ✅ 可用
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「PRX002」血清药物浓度：稳态时谷浓度（Cmin）维持在10 - 30μg/mL，峰浓度（Cmax）达到50 - 150μg/mL，药代动力学符合二室模型 🆔 ID: 305654 ✅ 可用
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「PRX002」脑脊液穿透率：约0.3% - 0.5%，脑脊液药物浓度达到0.3 - 1.5μg/mL，足以发挥中枢靶向作用 🆔 ID: 305655 ✅ 可用
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「PRX002」对α - 突触核蛋白寡聚体清除率：治疗12个月后，脑脊液中α - 突触核蛋白寡聚体水平降低35% - 45%（ELISA检测） 🆔 ID: 305656 ✅ 可用
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「PRX002」对脑内α - 突触核蛋白沉积影响：PET成像（使用[18F] - F0502B示踪剂）显示纹状体α - 突触核蛋白沉积SUVr（标准摄取值比值）进展减缓30% - 40% 🆔 ID: 305657 ✅ 可用
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「PRX002」运动症状改善：MDS - UPDRS第III部分（运动功能）评分变化较安慰剂组减少2.5 - 3.5分（12个月时），日常生活活动能力（第II部分）评分改善≥1.5分 🆔 ID: 305658 ✅ 可用
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「PRX002」安全性指标：治疗组不良事件（AE）发生率85%（安慰剂组80%），严重不良事件（SAE）发生率5%（安慰剂组4%） 🆔 ID: 305659 ✅ 可用
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「PRX002」输液相关反应（IRR）：发生率25% - 30%，主要为轻至中度（1 - 2级），表现为发热（15%）、寒战（10%）、头痛（8%）、恶心（5%），通常发生在首次输注后 🆔 ID: 305660 ✅ 可用
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「PRX002」严重输液反应发生率：<1%，无过敏休克病例报告 🆔 ID: 305661 ✅ 可用
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「PRX002」实验室异常：ALT/AST升高≥3倍ULN发生率<2%，中性粒细胞减少（ANC<1.5×10?/L）发生率<1%，无显著血液学毒性 🆔 ID: 305662 ✅ 可用
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「PRX002」免疫原性：抗药物抗体（ADA）发生率10% - 15%，其中中和抗体（NAb）发生率<2%，未显著影响药物暴露或疗效 🆔 ID: 305663 ✅ 可用
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「PRX002」对非运动症状影响：12个月后，患者睡眠障碍（PDSS - 2评分改善≥2分）、疲劳（FSS评分改善≥0.5分）及便秘症状（Cleveland评分改善≥1分）均有一定程度改善 🆔 ID: 305664 ✅ 可用
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「PRX002」神经保护生物标志物：脑脊液BDNF（脑源性神经营养因子）水平升高15% - 20%，α - synuclein种子扩增试验（SAA）阳性率降低25% - 30% 🆔 ID: 305665 ✅ 可用
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「PRX002」影像学生物标志物：12个月时，黑质体积萎缩率减缓20% - 25%（基于3T MRI结构像分析），纹状体多巴胺转运体（DAT）活性下降幅度减少30%（DaT - SPECT评估） 🆔 ID: 305666 ✅ 可用
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「PRX002」亚组分析结果：年龄<65岁患者疗效更显著（MDS - UPDRS第II + III部分评分延缓45%），女性患者非运动症状改善更优（PDQ - 39评分改善≥10分） 🆔 ID: 305667 ✅ 可用
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「PRX002」与现有疗法对比：相较于单纯左旋多巴治疗，联合「PRX002」可使运动并发症（如异动症）发生率降低15% - 20%（基于历史数据外推） 🆔 ID: 305668 ✅ 可用
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「PRX002」药效学机制：通过靶向可溶性α - 突触核蛋白寡聚体，阻断其聚集为病理纤维（ThT荧光检测显示纤维形成抑制率≥70%），减少神经元毒性 🆔 ID: 305669 ✅ 可用
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「PRX002」临床试验设计：多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，全球入组500 - 700例早期帕金森病患者，随访时间点为3、6、9、12个月 🆔 ID: 305670 ✅ 可用
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「PRX002」统计效力：设定主要终点（MDS - UPDRS第II部分评分进展）检验效能≥85%，α错误概率≤0.05（双侧检验） 🆔 ID: 305671 ✅ 可用
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「PRX002」生产纯度：重组蛋白纯度≥98%（SEC - HPLC检测），内毒素含量<1EU/mg，符合FDA及EMA生物制品质量标准 🆔 ID: 305672 ✅ 可用
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「PRX002」储存条件：2 - 8℃避光保存，有效期24个月；配制后溶液需在6小时内使用（2 - 8℃条件下） 🆔 ID: 305673 ✅ 可用
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「PRX002」给药操作要求：静脉输注时间≥60分钟，输注前无需预处理（如糖皮质激素），但需监测生命体征（血压、心率、体温）30分钟 🆔 ID: 305674 ✅ 可用
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「PRX002」患者依从性：试验中治疗完成率（12个月）≥85%，脱落率（失访或退出）≤15%，主要因不良事件或个人原因 🆔 ID: 305675 ✅ 可用
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「PRX002」长期随访计划：试验结束后继续随访2 - 3年，评估药物对疾病进展（如Hoehn - Yahr分期进展、认知功能下降）的长期影响 🆔 ID: 305676 ✅ 可用
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「PRX002」研发里程碑：Ⅱ期试验（PASSPORT研究）显示12个月时MDS - UPDRS第II + III部分评分延缓30%，支持进入Ⅲ期开发 🆔 ID: 305677 ✅ 可用
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「PRX002」潜在联合治疗：与B型单胺氧化酶抑制剂（如雷沙吉兰）或COMT抑制剂（如恩他卡朋）联用时，可能增强疗效（协同作用假设） 🆔 ID: 305678 ✅ 可用
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「PRX002」市场定位：针对早期帕金森病患者的一线疾病修饰治疗（DMT）候选药物，目标人群全球约200 - 300万人（占确诊患者的25% - 30%） 🆔 ID: 305679 ✅ 可用
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「PRX002」商业潜力：若获批上市，预计峰值销售额可达10 - 15亿美元/年（基于早期AD类似药物市场估算） 🆔 ID: 305680 ✅ 可用
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