使用CRISPR-Cas9系统靶向造血干细胞(HSC)的BCL11A增强子区域，优化gRNA设计(脱靶率<0.1%，indel效率>95%)实现胎儿血红蛋白(HbF)再激活(>60% HbF+红细胞)用于镰刀型细胞贫血症(SCD)基因治疗 🆔 ID: 323352 ✅ 可用
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设计AAV血清型rh74衣壳(衣壳蛋白VP1突变K531Q)，预测其视网膜色素上皮细胞(RPE)靶向效率(>90% transduction)及脊髓性肌萎缩症(SMA)基因递送剂量(1.3×101? vg/kg) 🆔 ID: 323353 ✅ 可用
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构建慢病毒载体(CRISPR-Cas12a系统)，优化gRNA阵列设计(多基因编辑效率>85%)及造血干细胞(HSC)移植后嵌合率(>95% donor chimerism)用于β-地中海贫血基因治疗 🆔 ID: 323354 ✅ 可用
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设计非病毒纳米复合物(阳离子脂质体DOTAP:胆固醇=1:1包裹Cas9 mRNA/sgRNA)，计算其细胞摄取效率(>90% GFP标记)及原代T细胞CRISPR编辑效率(>70% indel)用于CAR-T细胞工程 🆔 ID: 323355 ✅ 可用
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构建逆转录病毒载体(γ-RETRO，包装信号ψ优化)，预测其多能干细胞(iPSC)基因递送效率(>95% transgene表达)及X连锁重症联合免疫缺陷(SCID-X1)基因治疗安全性(无复制型病毒<1 PFU/10?细胞) 🆔 ID: 323356 ✅ 可用
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设计AAV9衣壳变体(衣壳蛋白VP3突变Y445F)，优化其心脏组织靶向效率(>85%心肌细胞转导)及杜氏肌营养不良症(DMD)基因递送剂量(3×1013 vg/kg)用于肌营养不良蛋白(DMD)表达恢复 🆔 ID: 323357 ✅ 可用
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构建CRISPR-Cas3系统(靶向T细胞受体α恒定区(TRAC))，预测其CAR-T细胞耗竭基因敲除效率(>90% TRAC缺失)及肿瘤微环境浸润效率(>80% CD8+ T细胞肿瘤富集) 🆔 ID: 323358 ✅ 可用
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设计脂质纳米颗粒(LNP)包裹mRNA(ionizable lipid: DSPC:胆固醇:PEG-lipid=50:10:38.5:1.5)，计算其肝脏靶向递送效率(>90% hepatocyte摄取)及转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)基因沉默效率(>95% TTR mRNA抑制) 🆔 ID: 323359 ✅ 可用
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构建EB病毒(EBV)载体(oriP/EBNA1复制系统)，预测其中枢神经系统(CNS)靶向效率(>80%神经元转导)及脊髓小脑共济失调症(SCA)基因递送剂量(5×1012 vg/脑) 🆔 ID: 323360 ✅ 可用
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设计CRISPR-Cas9 nickase系统(双gRNA靶向策略)，优化其基因组双链断裂(DSB)修复效率(>85% HDR)及范可尼贫血症(FA)基因校正准确率(>99%同源定向修复) 🆔 ID: 323361 ✅ 可用
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构建腺相关病毒(AAV)血清型AAV-PHP.eB(衣壳进化变体)，预测其血脑屏障(BBB)穿透效率(>80% CNS神经元转导)及帕金森病(PD)基因递送剂量(2×1013 vg/kg) 🆔 ID: 323362 ✅ 可用
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设计电穿孔递送系统(CRISPR-Cas12a mRNA/sgRNA)，计算其原代造血干细胞(HSC)编辑效率(>80% indel)及β-地中海贫血基因矫正率(>70% β-珠蛋白基因恢复) 🆔 ID: 323363 ✅ 可用
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构建慢病毒载体(自灭活SIN设计，U3区删除)，预测其造血干细胞(HSC)长期植入效率(>90% engraftment)及镰刀型细胞贫血症(SCD)基因治疗持久性(>5年稳定表达) 🆔 ID: 323364 ✅ 可用
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设计AAV2血清型变体(衣壳蛋白VP2突变R585E)，优化其视网膜感光细胞靶向效率(>90% photoreceptor转导)及Leber先天性黑蒙症(LCA)基因递送剂量(1×1013 vg/眼) 🆔 ID: 323365 ✅ 可用
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构建CRISPR-Cas9系统(靶向致癌基因MYC)，预测其肿瘤细胞特异性杀伤效率(>85% MYC基因敲除)及合成致死效应(>90%肿瘤细胞死亡)用于精准肿瘤基因治疗 🆔 ID: 323366 ✅ 可用
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设计非病毒基因递送系统(聚乙烯亚胺PEI:DNA复合物，N/P=10:1)，计算其肺上皮细胞靶向效率(>80% transfection)及囊性纤维化(CF)基因递送剂量(1×10? vg/肺) 🆔 ID: 323367 ✅ 可用
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构建逆转录病毒载体(自灭活SIN设计，LTR修饰)，预测其T细胞基因递送效率(>95% transduction)及嵌合抗原受体(CAR)表达稳定性(>6个月持续表达) 🆔 ID: 323368 ✅ 可用
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设计AAV血清型AAV-DJ(衣壳重组变体)，优化其多组织靶向效率(>70% liver/kidney/heart转导)及家族性高胆固醇血症(FH)基因递送剂量(5×1013 vg/kg) 🆔 ID: 323369 ✅ 可用
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构建CRISPR-Cas13系统(靶向RNA剪接调控因子)，预测其脊髓性肌萎缩症(SMA)SMN2基因外显子7包含效率(>90% RNA剪接修正)及运动神经元功能恢复(>80%神经传导改善) 🆔 ID: 323370 ✅ 可用
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设计脂质体-聚合物杂化纳米颗粒(PEG-PLGA包裹Cas9 RNP)，计算其脾脏靶向效率(>85% B细胞转导)及镰刀型细胞贫血症(SCD)基因编辑效率(>75% HBB基因修正) 🆔 ID: 323371 ✅ 可用
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构建慢病毒载体(整合酶缺陷型，IN突变D64V)，预测其造血干细胞(HSC)基因递送安全性(无随机整合<0.1%)及β-地中海贫血基因治疗长期稳定性(>10年无白血病风险) 🆔 ID: 323372 ✅ 可用
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设计AAV血清型AAV-Rh10(衣壳优化变体)，优化其脊髓组织靶向效率(>90% motor neuron转导)及脊髓性肌萎缩症(SMA)基因递送剂量(4×1013 vg/kg) 🆔 ID: 323373 ✅ 可用
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构建CRISPR-Cas9系统(靶向免疫检查点PD-1)，预测其T细胞耗竭逆转效率(>80% PD-1基因敲除)及肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)抗肿瘤活性增强(>70% IFN-γ分泌增加) 🆔 ID: 323374 ✅ 可用
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设计非病毒基因递送系统(阳离子聚合物PEI-PEG，N/P=8:1)，计算其肝细胞靶向效率(>85% transfection)及血友病B基因递送剂量(2×1013 vg/kg)及凝血因子IX表达(>50%正常水平) 🆔 ID: 323375 ✅ 可用
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构建腺相关病毒(AAV)血清型AAV-LK03(衣壳进化变体)，预测其肌肉组织靶向效率(>90% myofiber转导)及杜氏肌营养不良症(DMD)基因递送剂量(3×1013 vg/kg)及肌营养不良蛋白(DMD)表达(>60%正常水平) 🆔 ID: 323376 ✅ 可用
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设计CRISPR-Cas9系统(靶向β-珠蛋白基因HBB突变位点)，预测其镰刀型细胞贫血症(SCD)基因矫正效率(>80% HBB突变修复)及胎儿血红蛋白(HbF)诱导(>65% HbF+红细胞) 🆔 ID: 323377 ✅ 可用
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🤖 AI智能指令 - ⚡ 专业高效 - 🌐 多平台支持 - 🎯 精准执行
构建逆转录病毒载体(包装细胞系HEK293T优化)，预测其CAR-T细胞基因递送效率(>95% transduction)及CD19靶向杀伤效率(>85%肿瘤细胞裂解)用于B细胞恶性肿瘤治疗 🆔 ID: 323378 ✅ 可用
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设计AAV血清型AAV9变体(衣壳蛋白VP1突变T492V)，优化其中枢神经系统(CNS)靶向效率(>85%神经元转导)及雷特综合征(RTT)基因递送剂量(1.5×101? vg/kg) 🆔 ID: 323379 ✅ 可用
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构建CRISPR-Cas12a系统(靶向致癌融合基因BCR-ABL)，预测其慢性髓性白血病(CML)基因断裂效率(>90% BCR-ABL融合基因破坏)及肿瘤细胞增殖抑制(>80% growth arrest) 🆔 ID: 323380 ✅ 可用
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🤖 AI智能指令 - ⚡ 专业高效 - 🌐 多平台支持 - 🎯 精准执行
设计脂质纳米颗粒(LNP)包裹Cas9 mRNA/sgRNA(ionizable lipid: DSPC:胆固醇:PEG-lipid=45:15:37.5:2.5)，计算其肝脏靶向递送效率(>92% hepatocyte摄取)及α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)基因沉默效率(>97% SERPINA1 mRNA抑制) 🆔 ID: 323381 ✅ 可用
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