预测AAV载体基因治疗(如Zolgensma)单剂成本(212.5万美元)与患者终身医疗支出(百万美元)的净现值(NPV)拐点; 🆔 ID: 224300 ✅ 可用
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量化CAR-T细胞疗法(如Kymriah)生产成本($373,000/剂)中病毒载体(慢病毒/γ-逆转录病毒)占比超过40%时的工艺优化阈值; 🆔 ID: 224301 ✅ 可用
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分析CRISPR-Cas9基因编辑(如Casgevy治疗镰刀型贫血)每提高1%靶向特异性(脱靶率<0.1%)对应的临床试验成本(亿美元)下降斜率; 🆔 ID: 224302 ✅ 可用
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计算基因替代疗法(如Luxturna治疗视网膜色素变性)每增加1年随访数据(10年vs 5年)对保险报销溢价(%)的影响权重; 🆔 ID: 224303 ✅ 可用
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推导溶瘤病毒疗法(如T-VEC治疗黑色素瘤)局部给药(瘤内注射)与全身给药(静脉输注)的单位成本($/mg)效益比(QALY增益); 🆔 ID: 224304 ✅ 可用
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评估腺相关病毒(AAV)血清型(如AAV9 vs AAVrh10)在跨血脑屏障递送效率(%)差异≥15%时的研发成本分摊模型; 🆔 ID: 224305 ✅ 可用
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量化基因敲除疗法(如NTLA-2001治疗ATTR淀粉样变性)每降低1ng/mL血清TTR蛋白对应的生产成本($/μg)边际变化; 🆔 ID: 224306 ✅ 可用
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预测mRNA疫苗平台(如新冠疫苗)技术迁移至罕见病基因治疗时,每剂产能(百万剂/年)提升对单位成本($/剂)的规模效应曲线; 🆔 ID: 224307 ✅ 可用
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分析基因编辑工具(如碱基编辑BE4max)每提高1bp编辑窗口精度(±1nt→±0.5nt)对应的CRO服务费用(万美元/项目)增量; 🆔 ID: 224308 ✅ 可用
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计算干细胞基因疗法(如Strimvelis治疗ADA-SCID)在造血干细胞移植(HSCT)失败高风险患者(<20%存活率)中的成本效益比(ICER<$50,000/QALY); 🆔 ID: 224309 ✅ 可用
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推导基因调控疗法(如MicroRNA抑制剂治疗神经退行性疾病)每延长1年无症状期对应的健康效用值(QALY)增益与药价($/患者/年)平衡点; 🆔 ID: 224310 ✅ 可用
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量化基因插入疗法(如蓝鸟生物β-地中海贫血疗法)每增加1kb转基因片段长度对应的载体包装效率(vg/μg DNA)下降速率; 🆔 ID: 224311 ✅ 可用
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评估双特异性抗体-基因偶联疗法(如HER2靶向基因递送系统)在实体瘤(ORR<10%)中的剂量限制性毒性(DLT)与成本($/mg)关联模型; 🆔 ID: 224312 ✅ 可用
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预测基因驱动技术(如CRISPR灭蚊项目)每降低1%目标种群繁殖率(R0<1)所需的野外释放成本($/只)与监管审批延迟(年)关系; 🆔 ID: 224313 ✅ 可用
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分析基因治疗载体(如慢病毒)在体内(vs 体外)递送时,每提高1%转导效率(%)对应的GMP生产批次失败率(%)上升阈值; 🆔 ID: 224314 ✅ 可用
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计算个体化肿瘤新抗原疫苗(如NeoVax)每增加1个HLA匹配表位(>5个vs 3个)对应的个性化生产成本($/患者)增量; 🆔 ID: 224315 ✅ 可用
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推导基因沉默疗法(如siRNA治疗高胆固醇血症)每降低10mg/dL LDL-C水平对应的年度治疗费用($/患者)与心血管事件减少(%)的QALY换算; 🆔 ID: 224316 ✅ 可用
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量化基因过表达疗法(如BDNF治疗阿尔茨海默病)在临床试验Ⅲ期(n>500例)中每招募1例患者的边际成本($/患者)与疗效信号(p<0.01)关联; 🆔 ID: 224317 ✅ 可用
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评估基因治疗联合疗法(如CAR-T+检查点抑制剂)每增加1种协同药物对应的联合用药成本($/疗程)与ORR提升(%)的边际效益; 🆔 ID: 224318 ✅ 可用
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预测基因编辑猪器官(如异种移植心脏)每降低1%免疫排斥反应(急性排斥评分<2)所需的基因修饰次数(靶点数)与研发成本(百万美元)关系; 🆔 ID: 224319 ✅ 可用
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分析基因治疗长期随访(>10年)数据缺失率(%)超过20%时对保险精算定价($/患者/年)的不确定性溢价; 🆔 ID: 224320 ✅ 可用
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计算基因疗法(如Zynteglo治疗β-地中海贫血)在医保覆盖人群(>10万人)中每扩大1%市场份额对应的边际成本下降(%/年); 🆔 ID: 224321 ✅ 可用
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推导基因治疗载体(如AAV)生产工艺中每降低1%空壳率(<5% vs <3%)对应的纯化步骤(层析柱数)增加与成本($/剂)权衡; 🆔 ID: 224322 ✅ 可用
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量化基因治疗(如Luxturna)在儿童患者(<12岁)与成人患者中的剂量标准化系数(IU/kg)差异≥20%时的成本效益分离模型; 🆔 ID: 224323 ✅ 可用
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评估基因编辑(如Prime Editing)每提高1%精确修复效率(HDR>70%)对应的sgRNA设计成本($/靶点)与脱靶检测(全基因组测序)费用; 🆔 ID: 224324 ✅ 可用
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预测基因治疗(如Strimvelis)在发展中国家(人均GDP<5000)中的可及性阈值(/剂)与捐赠基金(亿美元)的融资需求模型; 🆔 ID: 224325 ✅ 可用
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分析基因治疗(如NTLA-2001)每降低1ng/mL血清蛋白对应的患者住院率(%)下降(≥30%)与长期护理成本($/患者/年)节省; 🆔 ID: 224326 ✅ 可用
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计算基因疗法(如Zolgensma)在超罕见病(患病率<1/100万)中的研发成本分摊($亿/适应症)与孤儿药认定(7年市场独占期)价值; 🆔 ID: 224327 ✅ 可用
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推导基因治疗载体(如慢病毒)在冷冻保存(-80℃)与新鲜制备(2-8℃)条件下的稳定性差异(>6个月vs 1个月)对应的物流成本($/剂); 🆔 ID: 224328 ✅ 可用
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量化基因治疗(如BEAM-101治疗镰刀型贫血)每提高1%胎儿血红蛋白(HbF)诱导率(>20% vs >30%)对应的CRISPR编辑策略复杂度(gRNA数量); 🆔 ID: 224329 ✅ 可用
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